他们治疗了14个病人

2020-05-05 20:38

布莱克利说:“我们的研究显示肿瘤的体积并不影响神经的功能,仅仅是因为影像上看上去更好,那些并不能转化为可依赖的听力改善。”

考虑到贝伐单抗的高费用和潜在的有害的副反应,研究者警告这个药物并不准备普遍应用到所有因神经纤维瘤导致全体病人。然而,这个研究中基础工作,即鉴别最好的nf2候选者用这个药物和优选的剂量进行治疗。

在此项研究中,他们治疗了14个病人,4个男性10个女性,年龄从14岁到79岁,他们均是2型神经纤维瘤并进展性听力丧失。每个人使用7.5mg每千克体重的贝伐单抗,每隔3周进行一次静脉注射,持续48周,随后观察24周后给予低于癌症病人剂量的一剂。

在治疗期间没有一个病人的听力进一步减退,作为一个入选需要,所有的病人在研究开始时均有听力进行性减退。所有的病人停止贝伐单抗治疗12个月后评估听力改善持续时间。9个中有5个病人在停药后听力改善持续6个月。

据估计25,000人中有一人患有先天性2型神经纤维瘤,这是一个遗传性肿瘤,由于前庭神经鞘瘤(肿瘤生长在负责听力的前庭蜗神经上)实质上每个人都会发展为耳聋。肿瘤发生于负责支持和隔离作用的施万细胞。肿瘤亦会导致平衡障碍和脑干压迫。

贝伐单抗主要用于治疗结直肠癌和肺癌,包括某些眼病,像老年黄斑变性和糖尿病视网膜病变。

研究者们正在开发一个可以显示药物作用的生化标志物,能够在进一步的试验中应用以更好的选择对治疗有反应的病人。进一步的临床试验需要确认生化标志物等这些结果。

在研究开始时,所有病人的平均识字得分为60分,仅有4个病人根据美国耳鼻咽喉头颈外科学院标准判为拥有满足需要的听力。5个病人(36%)由于治疗获得持续听力改善,12个病人的治疗后的耳朵从无听力过渡到听力可用。

布莱克利说:“这个试验结果,虽然入选病人数量有限,但是显示那些病人并不像普通癌症一样频繁的给药的需要,而是在治疗中可以有间歇。这有助于减少毒副作用发生的频率并控制长期医疗费用。“

每一个剂量的贝伐单抗的一次静脉注射花费$5,000。这个药物同样导致毒副反应,诸如伤口愈合缓慢,高血压和出血。

前庭神经鞘瘤产生一种从未有过的高水平的一种蛋白,称为vegf,能够促进血管生长从而供应肿瘤。贝伐单抗在一些肿瘤和一种被称为湿性黄斑变性的眼盲疾病能够减少vegf的水平。因为这种药物具有大量良好记录,布莱克利和她的同事认为这种药物可以缩小肿瘤并且提高nf2病人的听力。

在试验开始时所有的病人均进行了听力测评,并且在13、25、49、60周及研究结束时进行测评。这个测试要求病人在一个安静的房间内通过耳机复读100个单音节单词。认字得分从0到100分,分别为没有一个字辨认和全部辨认清晰。

在一个小的临床研究中,抗癌药物能够抑制血管生长,少部分患有神经纤维瘤合并听力损失的人恢复了听力。

这个由约翰霍普金斯医院、国立卫生研究院、麻省总医院的研究者合作的研究结果3月14日在线发表在《临床肿瘤学杂志》。

三个病人主要由于治疗出现了临床上重要的毒副反应,2个出现了高血压,一个出现多处淤血和出血。

为了测量他们的肿瘤的体积变化,病人在治疗前、期间和治疗后行mri扫描。6个病人(43%)可见他们的前庭蜗神经鞘瘤体积减少超过20%。在此项研究中肿瘤体积的减少并不与听力改善相关。

“我们的研究显示听力丧失只是此类肿瘤病人的一部分而且不是永久性的,仍然有希望恢复听力。”医学博士,约翰霍奇金神经纤维瘤综合实验室主任及约翰霍奇金大学医学院神经病学、神经外科和肿瘤学副教授jaishri blakeley说。在这个试验中我们使改变生活的听力恢复成为我们成功的优选而非依赖不改变病人生活的结果,诸如肿瘤体积的改变。